谁是临床试验的获益者？_中国医学科学院肿瘤医院

临床试验分为四期，Ⅰ期临床试验主要目的是探索不同给药方案下的最大耐受剂量(MTD)、剂量限制性毒性(DLT)、合理的给药方案，确定II期临床试验推荐的给药方案。同时了解新药人体药代动力学特征，获取药代动力学参数，并观察初步疗效。Ⅱ期临床试验为治疗作用初步评价阶段。其目的是初步评价药物对目标适应症患者的治疗作用和安全性，也包括为Ⅲ期临床试验研究设计和给药剂量方案的确定提供依据。III期临床试验是治疗作用确证阶段，其目的是进一步验证药物对目标适应症患者的治疗作用和安全性，最终为新药在临床上大规模使用提供充分的依据。IV期临床试验是新药上市后由申请人自主进行的应用研究阶段。其目的是考察在广泛使用条件下药物的疗效和不良反应。

临床试验中的药品已经在动物身上做过安全性实验。整个临床试验期间，患者始终在医生的监护之下，所以一般来说是安全的。但每个人的身体情况千差万别，万一受试的患者出现非正常情况，应及时报告负责医生，以便迅速处理。

患者有决定是否加入临床试验的权利。参与临床试验必须在患者知情的情况下进行。参与临床试验也要签署”知情同意书”，它是每位受试者表示自愿参加某一试验的文件证明。研究者需向受试者说明试验性质、试验目的、可能的受益和风险、可供选用的其他治疗方法以及符合《赫尔辛基宣言》规定的受试者的权利和义务等，使受试者充分了解后表达其同意。知情同意书可以让自愿参加者了解药物本身的情况，试验持续时间，试验过程，随访，风险和受益。知情同意书不是合同，参加者可以在任何时候撤出临床试验，而不会影响其正常的医学治疗。

如果患者希望参与临床试验,必须首先了解临床试验的“入选/排除标准”。允许参加临床试验的因素为“入选标准”;不允许参加临床试验的因素为“排除标准”。这些标准是根据年龄、性别、疾病类型和阶段等因素来制定的。只有符合标准的人才可以参加临床试验。值得注意的是，制订“入选/排除标准”并不是用来拒绝人们参加临床试验，而是确定此人参加临床试验是否合适，以保证其安全。

临床试验可能使多方获益：

一、参加临床试验有可能给患者带来多方面的受益：第一，可以使患者充分的了解当前国际上针对自己的疾病的治疗水平和最新进展，了解自身疾病的预后以及目前标准的治疗所能达到的疗效;其次，绝大多数临床试验都是免费提供试验药物或治疗,接受新药物治疗的患者有可能从临床试验中获得治愈、延长生存或减轻痛苦等额外的疗效，而这些有可能是采用常规治疗无法取得或疗效较低的;参加临床试验还可能使患者提前一步从新药物中获益，例如，对HER2阳性的乳腺癌，参加曲妥珠单抗等新药临床试验的患者，无论是晚期乳腺癌的解救治疗或是早期乳腺癌的辅助治疗，都提前获得了比常规化疗更好的疗效。最后，参加临床试验将使患者得到更好的照顾和关注。

当然，临床试验也有一定的风险。并非所有的临床试验都能够保证患者治疗有效，即使是临床试验证实有效的药物或方案，也不是所有的患者都能够获益。新疗法即使有效，但并非每个患者均能受益。另外，新药治疗也有可能的副作用。

美国综合癌症网(NCCN)治疗指南甚至认为，对许多癌症患者，最佳的治疗是参加临床试验，NCCN鼓励患者参加临床试验。

二、临床试验给研究者带来的好处：研究者通过学习新的临床研究方法能够提高个人业务能力、提高学术水平;能够及早接触先进的治疗方法，并有机会给受试者使用最新的药物和治疗方法;在试验过程中，有机会参加国内外学术交流，接触国内外医学权威，有助于提高自己的学术水平和扩大学术影响力。

三、临床试验给医院带来的好处：通过学习国外以及国内其他医院的先进经验，可提高临床研究水平、推动各种标准的提高;同时，也给医院带来较大的社会和经济效益。通过增加国际交流与合作，也有助于提高医院管理水平。

四、临床试验给制药企业带来的好处：目前，全球研究和开发(R&D)费用已占全部销售额的15%以上。各大制药企业纷纷增加研发费用，开发新产品，通过临床试验，使新药进入市场。相较于仿制药和非专利药，新药在市场上的生命周期更长、经济效益更高，制药企业可获得更高的利润。

五、临床试验给政府带来的好处：由于人们越来越关注个人健康，因此，对不断开发疗效更高、毒性更小的新产品的需求也越来越多。欧美等各国纷纷增加新药研发的投入，各种临床试验也就越来越多，通过主持和参加临床试验，有助于提高国际竞争力，促进技术进步，同时加强医疗领域的国际合作、增加GDP，增加国家税收。

六、临床试验给学术期刊带来的好处：近年来，药物期刊、刊载临床试验的期刊大幅增加、与临床试验相关的期刊销量显著上升、与临床试验相关的期刊影响因子显著上升。一些国际著名期刊，如《新英格兰医学杂志》、《柳叶刀》等显著增加了新药临床试验，特别是国际多中心临床试验的论文数量，通过这些论文的广泛引用，使杂志的影响因子，学术影响力大幅提升。

总而言之，临床试验可能使多方从中获益，对于促进医疗技术的进步也有莫大的帮助。