近年来，基因治疗即基因给药系统在恶性肿瘤、遗传性疾病、感染性疾病以及自身免疫性疾病的治疗中取得了积极的效果，并且在全球开展了众多的临床试验研究。开发安全和高效的基因载体系统是当前基因治疗研究的难点和热点。

     我院分子肿瘤学国家重点实验室马洁课题组袁伟副研究员与北京化工大学材料科学与工程学院徐福建教授课题组合作开发了一种以纤维素纳米颗粒为基体并具有还原响应性的新型阳离子基因载体。纤维素是一种天然的可再生的高分子材料，生长和存在于大量的丰富的绿色植物中，如棉花的纤维素含量近100%。纤维素表面有丰富的羟基，通过使用两步法，研究者制备了具有还原响应性的引发位点。阳离子聚合物甲基丙烯酸N,N-二甲氨基乙酯（DMAEMA）中含有叔氨基、酯基和不饱和双键。其在溶液中显示正电性的氨基可以通过静电力与DNA结合，从而携带并保护基因进入靶细胞。研究者使用原子转移自由基聚合ATRP法，在引发位点上可控接枝甲基丙烯酸N,N-二甲氨基乙酯（DMAEMA）阳离子聚合物链，制备了一系列以针状纤维素纳米颗粒为骨架，DMAEMA阳离子聚合物链为侧链的新型基因载体。体外细胞学实验显示这种针状的基因载体具有低毒、优秀的转染性能等特点。利用该基因载体携带自杀基因系统治疗小鼠肝癌移植瘤模型验证了其高效的抗肿瘤效果，对将来肿瘤的基因治疗有一定的指导意义。该部分研究成果于2015年4月发表在《ACS APPL MATER INTER》（2014年IF 6.723）。

该研究由国家自然科学基金（编号：51473014, 51221002,和51325304）和国家高技术发展计划项目（863）（编号：2014AA020519）等资助完成。

    文章共同第一作者：重点室袁伟副研究员，共同通讯作者：马洁研究员。

原文链接：http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/25845425。